1月11日，第九屆深商盛典生命健康專場(chǎng)論壇上，深圳微芯生物科技股份有限公司創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)魯先平發(fā)表題為“從‘追著疾病跑’到‘走在健康前’”主題演講。作為“中國(guó)新藥研發(fā)的斗士”，他深入分析了當(dāng)前人類健康面臨的核心挑戰(zhàn)，分享了微芯生物在原創(chuàng)腫瘤藥、代謝性疾病治療藥物領(lǐng)域的突破性成果，強(qiáng)調(diào)醫(yī)藥創(chuàng)新的終極使命是延長(zhǎng)生命長(zhǎng)度、守護(hù)生命寬度，為行業(yè)高質(zhì)量發(fā)展提供了重要借鑒。

健康壽命差距：全民健康的核心痛點(diǎn)

“隨著醫(yī)療體系的完善，中國(guó)人均預(yù)期壽命持續(xù)增長(zhǎng)，預(yù)計(jì)2035年將達(dá)到81歲，但健康壽命僅為68.5歲，兩者相差超過10年。”魯先平在演講中拋出的一組數(shù)據(jù)引人深思。他指出，這意味著大多數(shù)人將在病痛中度過人生最后十年，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。

魯先平分析，當(dāng)前人類面臨的健康挑戰(zhàn)主要來(lái)自兩個(gè)方面：一是惡性腫瘤等重大疾病的威脅，二是高血壓、高血脂、高血糖、高尿酸“四高”引發(fā)的代謝相關(guān)疾病。“中國(guó)癌癥五年生存率已從2003年的31%提升至2021年的44%，但仍遠(yuǎn)低于美國(guó)的70%;而‘四高’人群規(guī)模龐大，背后引發(fā)的心腦血管疾病、腎病、肝病等并發(fā)癥，已成為主要死亡原因之一。”

他強(qiáng)調(diào)，慢性疾病的治療存在明顯短板。傳統(tǒng)藥物多針對(duì)單一癥狀，難以從根本上改變疾病進(jìn)程;而共病患者的治療方案復(fù)雜，藥物相互作用風(fēng)險(xiǎn)高，患者負(fù)擔(dān)沉重。“以糖尿病為例，中國(guó)有1.4億患者，其中近60%合并脂肪肝，部分患者還患有高血壓、腎病等并發(fā)癥。對(duì)于這種糖肝共病的患者，如果僅針對(duì)血糖進(jìn)行治療，不僅無(wú)法阻止疾病進(jìn)展，最終還可能發(fā)展為肝硬化甚至肝癌。”

魯先平表示，隨著人們健康意識(shí)的提升，醫(yī)療需求已從“被動(dòng)治療”轉(zhuǎn)向“主動(dòng)管理”，患者不再滿足于“活得久”，更追求“活得好”。“這要求醫(yī)藥創(chuàng)新必須突破傳統(tǒng)模式，從針對(duì)單一癥狀轉(zhuǎn)向針對(duì)病因的系統(tǒng)性治療，實(shí)現(xiàn)對(duì)疾病的根本干預(yù)。”

源頭創(chuàng)新：破解疾病的核心密碼

“原創(chuàng)藥物研發(fā)是破解重病、慢病困局的關(guān)鍵。”魯先平介紹，微芯生物深耕原創(chuàng)新藥領(lǐng)域25年，構(gòu)建了以核心技術(shù)為驅(qū)動(dòng)，覆蓋研發(fā)、生產(chǎn)、銷售的全鏈條體系，聚焦腫瘤、代謝性疾病、神經(jīng)退行性疾病、自身免疫性疾病等領(lǐng)域，取得了一系列突破性成果。

在腫瘤治療領(lǐng)域，微芯生物研發(fā)的西達(dá)本胺是我國(guó)首個(gè)原創(chuàng)抗腫瘤化學(xué)新藥，也是首個(gè)實(shí)現(xiàn)對(duì)外專利授權(quán)的中國(guó)原創(chuàng)藥物。“西達(dá)本胺通過表觀遺傳學(xué)機(jī)制發(fā)揮作用，能有效解決腫瘤復(fù)發(fā)、轉(zhuǎn)移、耐藥等核心難題。”魯先平介紹，該藥物從血液腫瘤到實(shí)體腫瘤，從復(fù)發(fā)難治到初治患者，從單藥治療到聯(lián)合免疫治療，不斷取得科學(xué)突破，為患者帶來(lái)生存希望。在晚期結(jié)直腸癌治療中，西達(dá)本胺聯(lián)合免疫治療的“表觀免疫治療”方案，18周PFS率達(dá)64.0%，ORR達(dá)44.0%，中位PFS達(dá)7.3個(gè)月，目前正在國(guó)內(nèi)開展Ⅲ期臨床試驗(yàn)。

在代謝性疾病領(lǐng)域，微芯生物研發(fā)的西格列他鈉憑借直擊胰島素抵抗的全新作用機(jī)制，為患者提供了全新治療方案。“胰島素抵抗是糖尿病、脂肪肝、多囊卵巢綜合征等多種疾病的共同根源。西格列他鈉能重新恢復(fù)人體代謝平衡，不僅能調(diào)節(jié)血糖、血脂，還能降低肝臟脂肪含量，改善肝臟硬度。”魯先平分享，高劑量服用西格列他鈉18周，患者肝臟脂肪含量降低40%，肝酶復(fù)常率超70%，為脂肪肝患者帶來(lái)“糖肝共管”的綜合治療方案。

魯先平強(qiáng)調(diào)，原創(chuàng)藥物研發(fā)是高投入、高風(fēng)險(xiǎn)、長(zhǎng)周期的過程。“一款原創(chuàng)藥物從研發(fā)到上市，平均需要十年時(shí)間，投入超過十億美金，失敗率高達(dá)90%。但正是這種‘十年磨一劍’的堅(jiān)守，才能為患者帶來(lái)真正的突破性治療方案。”他表示，微芯生物始終堅(jiān)持“源頭創(chuàng)新”，構(gòu)建了獨(dú)特的技術(shù)平臺(tái)，并持續(xù)投入研發(fā)，確保為疾病帶來(lái)全新的解法。

生態(tài)共建：讓創(chuàng)新成果惠及全民

魯先平指出，原創(chuàng)藥物的價(jià)值最終要通過臨床應(yīng)用體現(xiàn)，這需要完善的創(chuàng)新生態(tài)體系作為支撐。“中國(guó)的研發(fā)能力已躋身全球第二梯隊(duì)，2024年FDA批準(zhǔn)進(jìn)入臨床的小分子藥物中，超過50%來(lái)自中國(guó);全球技術(shù)交易中，中國(guó)License out的交易金額全球占比達(dá)30%。但要讓創(chuàng)新成果真正惠及全民，還需要解決生態(tài)層面的諸多問題。”

他提出，創(chuàng)新生態(tài)建設(shè)需要三個(gè)維度的協(xié)同發(fā)力：一是打通基礎(chǔ)研究到臨床轉(zhuǎn)化的路徑，構(gòu)建“產(chǎn)學(xué)研用”一體化體系，讓實(shí)驗(yàn)室的科學(xué)發(fā)現(xiàn)快速轉(zhuǎn)化為臨床可用的藥物;二是建立與國(guó)際接軌的審評(píng)審批體系，打破屬地壁壘，讓中國(guó)創(chuàng)新藥既能服務(wù)國(guó)內(nèi)患者，也能走向全球市場(chǎng);三是完善支付體系，建立合理的定價(jià)機(jī)制，讓創(chuàng)新藥既有回報(bào)，又能被患者和醫(yī)保承受。

“醫(yī)藥創(chuàng)新的終極使命，不僅是延長(zhǎng)生命的長(zhǎng)度，更在于守護(hù)生命的寬度。”魯先平表示，微芯生物將繼續(xù)堅(jiān)持原創(chuàng)新藥研發(fā)道路，推動(dòng)更多針對(duì)病因的系統(tǒng)性治療藥物上市。同時(shí)，公司將積極參與創(chuàng)新生態(tài)建設(shè)，與科研機(jī)構(gòu)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、支付方等多方合作，共同降低創(chuàng)新成本，提高藥物可及性。

“我們希望通過源頭創(chuàng)新，改變疾病進(jìn)程，讓患者擁有健康、美好、有尊嚴(yán)的生命體驗(yàn)。”魯先平展望，隨著創(chuàng)新生態(tài)的不斷完善，中國(guó)原創(chuàng)藥物將在全球醫(yī)藥版圖中占據(jù)重要地位，為人類健康事業(yè)做出更大貢獻(xiàn)。

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